L’AFM s’est forgée dans le domaine scientifique une stratégie efficace pour atteindre son objectif qui est la guérison des maladies neuromusculaires.

Elle crée une masse critique de connaissances bénéficiant au plus grand nombre pour faire émerger les maladies neuromusculaires et les maladies rares de l’oubli où elles se trouvent.

Elles contribue au développement rapide des compétences et des outils technologiques pour accélérer la production de résultats sans lesquels il n’y a pas d’espoir pour les malades. Les banques d’ADN, les cartes du Génome, la découverte des gènes en masse ont été les premières illustrations de cette stratégie.

Selon la même démarche, elle a lancé en 1998 « la Grande Tentative », un vaste programme de collaborations nationales et internationales pour la mise au point des génothérapies, dans le cadre duquel elle s’est adjoint des partenaires publics ou privés.

Après cinq ans consacrés au développement des outils et de mise en place des infrastructures, l’AFM lance en 2002 « la Nouvelle Frontière ». L' objectif ? Multiplier les essais thérapeutiques sur l'homme.
Dans son combat pour développer les thérapeutiques, l'AFM ne néglige aucune piste. En effet, pour chacune des maladies neuromusculaires, les thérapeutiques s'avèreront sans doute différentes et il est même devenu évident que, pour une même pathologie, les solutions pourront être différentes selon les malades et le type de mutation génétique. Forte de ce constat, l'Association encourage toutes les initiatives innovantes qui germent dans les laboratoires (traitements pharmacologiques, thérapies génique et cellulaire). Elle multiplie les rencontres entre les malades, chercheurs et cliniciens, convaincue que ces échanges contribuent à l'émergence de réponses nouvelles.
Ainsi, parmi les essais cliniques en cours ou en préparation bénéficiant d'un financement AFM, certains concernent des maladies neuromusculaires et d'autres des maladies rares génétiques "modèles" : les maladies qui sont les plus "avancées" sur la voie de la guérison (maladie du sang, de la peau, maladies neurologiques). En investissant dans ces essais, parfois depuis de nombreuses années, l'AFM poursuit un même objectif : mettre au point les thérapies innovantes qui apporteront une solution aux maladies neuromusculaires. Comme l'ont démontré les succès passés, cet objectif est compatible avec l'intérêt général.

845 millions d’Euros ont été engagés de 1988 à 2007 par l'AFM pour sa mission Guérir dont 66 millions d'euros en 2007.